把肌肉发电机打进眼球:自体线粒体拯救视力首例尝试

把肌肉发电机打进眼球:自体线粒体拯救视力首例尝试

科学健康

数据源:Research Square + Nature

电力中断后的视网膜

当家里的客厅突然断电,无论电视机和音响多么高级,屏幕都会瞬间熄灭。人的眼睛也是如此,视网膜上的感光细胞一旦失去电力供应,再清晰的世界也会在几秒钟内归于黑暗。

2026 年 8 月,一项发表在预印本平台 Research Square 上的临床尝试展示了一种全新的修复思路。科学家直接从一名失明患者的腿部肌肉里抽出细胞发电机,用注射器打进了她的眼球深处。

这位患者在 2026 年 2 月遭遇了一场严重的脑出血。脑部的出血损伤压迫并摧毁了她的视神经与视网膜细胞,导致双眼几乎完全失明。在现有的医学手段下,这种视神经坏死引发的失明通常被判定为不可逆转。

眼球内部的视网膜细胞是全身耗能最高的细胞之一。每颗视网膜神经元都在时刻消耗能量来维持信号传输。一旦发生损伤,细胞内部的线粒体(mitochondria,细胞内负责把食物转化为能量的微型发电厂)就会批量衰竭,最终导致整个细胞崩溃死亡。

从大腿肌肉提取微型发电机

为了拯救濒临死亡的视网膜细胞,纽约西奈山伊坎医学院的研究团队决定尝试一种全新的能量装备补充方案。研究团队避开了复杂的基因编辑和干细胞移植路线,选择直接给视网膜送去现成的能量装备。

研究人员在患者的腿部肌肉上切开一个微小伤口,取下一小块组织。大腿骨骼肌细胞含有极为丰富的优质线粒体,而且自体提取不会引发免疫排异反应。在实验室中,科学家将这些微型发电机快速分离纯化,制备成高浓度的线粒体悬液。

这一块仅有米粒大小的肌肉样本,在经过专业离心处理后,成功分离出数亿个保持活性的线粒体。这种将自身其他部位健康能量站搬运到患处的技术,被称为自体线粒体移植(autologous mitochondrial transplantation,提取自身健康组织线粒体并注射入损伤部位的疗法)。

获得美国 FDA(Food and Drug Administration,美国食品药品监督管理局)的紧急许可后,研究团队正式启动了眼部注射。医生用微细针头穿透患者的眼球壁,将这些线粒体精准注入到双眼的玻璃体(vitreous body,眼球内部充填的透明胶状物质,占据眼腔约八成体积)之中。

电子显微镜下的线粒体 图:电子显微镜下的线粒体,经人工着色。来源:Nature / K. R. Porter/SPL

短暂亮起的光感与四周后的退潮

将线粒体打入胶状的玻璃体后,科学家密切观察着眼球内部的变化。注射入眼框的线粒体需要穿过胶状屏障,被损伤的视网膜神经元吸收,并重新启动内部的能量供给机制。

术后不久,眼球出现了明显的生理反应。患者原本对强光没有任何反应的瞳孔,开始出现清晰的瞳孔对光反射(pupillary light reflex,眼睛受到光线照射时瞳孔自动收缩的生理本能)。在随后的低视力评估中,她的左眼也恢复了对光影和物体轮廓的模糊感知。

然而,这种细胞电力的复苏并没有持续太久。到了注射后的第四周左右,瞳孔对光反射的改善开始逐渐减弱并最终消退,患者的视力重新回到了治疗前的状态。

四周的短暂反应表明,注入的线粒体确实被眼底细胞吸收并发挥了临时供能作用。但由于这些外来线粒体缺乏长久的维持机制,无法在细胞内无限期运转,更无法重新连接已经中断的视神经通路。

安全性验证高于治疗效果

这种将线粒体直接注入器官的尝试,此前曾在心脏和脑部疾病中展开过临床试验。但在结构极其精密的眼球内部进行注射,这在人类医学史上尚属首次。

研究团队相关配图 图:研究团队相关配图。来源:Nature

研究团队的首要考量在于注射本身的绝对安全性。他们需要确认这种外来细胞器入眼后,会不会引发毁灭性的副作用。正如共同作者、西奈山伊坎医学院神经科学家戴维·普特里诺(David Putrino)所言:「我们最担心的是触发严重的免疫排异反应,但术后多次检查均未发现眼内炎症或组织损伤的迹象。」

瑞士巴塞尔分子与临床眼科研究所的线粒体生物学家泰姆尔汗·阿尤波夫(Temurkhan Ayupov)认为,该方案在人体眼部的安全性得到了初步验证。然而他同时强调,这项个案并不能证明治疗效果,研究团队最初的目标也仅限于评估可行性。

作为一项单人个案研究,它的本质是一次安全性探索。它向医学界证实了自体线粒体穿过玻璃体进入视网膜的过程具备良好的生物相容性,为未来的药物递送与能量修复铺平了第一道基石。

从单人探索到临床疗法的长路

把患者腿部的发电机搬进眼睛,证明了视网膜神经元的能量补给站可以通过移植进行修复。但从这一次短暂的瞳孔反射,到真正让失明患者重见光明,中间还隔着巨大的技术鸿沟。

目前的预印本研究尚未经过同行评审(peer review,由同领域专家对研究论文真实性与严谨性进行审核的过程)。单例患者的实验结果具有很大的偶然性,线粒体在眼液中的存活寿命、细胞吸收效率以及长期给药安全性,都缺乏大规模临床数据的支撑。

要让这种疗法走向普通患者,科学家还需要解决线粒体的长效维持难题,并找到促进视神经电信号重建的方法。在这项技术真正落地诊室之前,它依然是一项处于早期阶段的前沿科学探索。

参考链接:

  • Research Square 预印本论文
  • Nature 科学新闻报道